首個基因治療藥 德國開賣要價4293萬元
The first gene therapy drug went on sale

西方世界第1個基因治療藥物即將在德國開賣，要價110萬歐元（約140萬美元、新台幣4293萬元），創下罕見疾病藥物價格的新紀錄。

荷蘭生技公司UniQure和未上市的義大利行銷夥伴Chiesi合作發售的Glybera飆到天價，凸顯修正缺陷基因的單一療方，可能顛覆傳統的商業賣藥模式。

經過25年實驗、數次挫敗，基因療法終於能藉由把矯正基因插入失能的細胞中，為病患帶來一線生機，但所費不貲。

這種新藥對抗極罕見的基因疾病「脂蛋白脂肪(酶)缺乏症」（LPLD），這種病使脂肪堵塞住血液。這種藥物2年前在歐洲獲批准，但為蒐集6年關於藥效的後續資料而延後上市。

現在Chiesi向德國聯邦聯合委員會（G-BA）提出訂價資料，G-BA將在2015年4月底前公布對藥效的評估。Chiesi希望每一小藥瓶零售價5萬3000歐元，或工廠交貨價4萬3870歐元。

這等同1位典型LPLD病患要負擔110萬歐元。在臨床試驗中，LPLD病患平均體重62.5公斤，他們需要21小藥瓶，注射42次。根據德國藥物訂價制度，這個標價會打7%折扣。

根據德國規定，新藥發行價在發行後頭12個月有效。

全歐洲只有約150到200名病患負擔得起Glybera，對健保預算的衝擊會很小，不過後續發展將受到密切注意，做為未來基因療法的參考基準點。